Conferenza stampa “Distrofia muscolare di Duchenne: il caso EMA e i diritti dei pazienti”

Nel settembre 2023, il CHMP ha emesso un parere negativo sul rinnovo dell'autorizzazione di un farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), l'unica terapia per pazienti con mutazione nonsenso. Nonostante una richiesta di riesame, il parere è stato confermato a gennaio 2024. La Commissione Europea ha chiesto una nuova valutazione, ma il CHMP ha mantenuto la sua decisione. Se adottata, questa raccomandazione potrebbe togliere il farmaco dal mercato europeo, preoccupando le 800 famiglie di pazienti.
Questo tema è stato al centro della conferenza su iniziativa dell’On. Ilenia Malavasi, che si è tenuta il 20 novembre 2024, presso la Camera dei Deputati.